孤儿病：鱼鳞病女孩的艰难生活

　　米娅和妈妈。

　　图集详情：

　　照片中的5岁小女孩米娅(Mia)非常可爱，她说自己喜欢小池塘和小动物，她还说她最喜欢的颜色是淡紫色。事实上，5岁的小米娅身患非常罕见的Sj gren-Larsson综合征，亦称鱼鳞病，全美仅有100名左右患者。

　　小米娅神经系统严重受损，她每天都要不间断地学习如何走路、如何上楼梯、如何让自己站起来，她的心理年纪要比同龄孩子小至少2岁。不仅如此，小米娅饱受并发症的折磨，每天她都需要定量的医用清洁剂来清洗皮肤，还要使用专用的护肤液。没人知道她的生命之花何时凋谢，但是她的父母坚持给她正常小朋友的生活。

　　据悉，全美约有1/10的居民饱受罕见疾病的折磨，这些罕见疾病的患者被视为“孤儿”。因为这类疾病的患病人数仅占极少数，医药界不愿意投入过多的人力、物力和财力进行有效药物的研究，因为毫无利润可赚。

　　1983年，美国政府颁布《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)，鼓励制药公司攻克罕见疾病，研制出有效药物。同年，美国罕见疾病组织(National Organization for Rare Disorders)成立，旨在团结全国医药领域的科学家致力于罕见疾病治愈的科研工作。尽管如此，97%的罕见疾病仍然无药可治。